– A hemofilia A adquirida (AHA) é uma doença autoimune rara resultante do desenvolvimento de autoanticorpos direcionados contra o fator endógeno (F)VIII, levando a manifestações hemorrágicas que podem ser fatais.

– Nos últimos 50 anos, uma melhor compreensão da fisiopatologia da doença resultou em avanços terapêuticos extraordinários, levando à melhoria da qualidade de vida e ao aumento da expectativa de vida.

– O tratamento hemostático padrão atual envolve o uso de agentes de bypass que contornam o FVIII (FVII ativado recombinante, concentrado de complexo de protrombina ativado e FVIII suíno recombinante) que devem ser administrados por via intravenosa e possuem meia-vida curta. Essas limitações e o risco de complicações hemorrágicas potencialmente fatais justificam o início precoce do tratamento imunossupressor (IST) com o objetivo de erradicar prontamente os autoanticorpos. O IST não é isento de efeitos colaterais, às vezes graves e possivelmente fatais, especialmente em pessoas com AHA que geralmente são mais velhas e têm múltiplas comorbidades.

– O emicizumabe, um anticorpo biespecífico que imita a ação do FVIII, surgiu como uma terapia hemostática eficaz entre pessoas com hemofilia congênita, seja complicada pela presença de anticorpos anti-FVIII ou não. Numerosos argumentos de experiências clínicas recentes sugerem posicionar o emicizumabe como um tratamento de primeira linha para AHA. Essa estratégia tem o potencial de reduzir complicações hemorrágicas e, principalmente, os efeitos colaterais associados à IST, que podem ser retardados e adaptados a cada paciente.

– Entretanto, esse cenário mudou desde o advento do emicizumabe, um anticorpo monoclonal humanizado e biespecífico. O emicizumabe atua como um agente mimético do FVIII, ligando-se ao FIX ativado (FIXa) e ao FX para restabelecer o processo de coagulação. Além disso, como a estrutura do emicizumabe não tem homologia com o FVIII, ele não é neutralizado pelos inibidores anti-FVIII.

– Outros benefícios potenciais do emicizumabe são sua biodisponibilidade após administração subcutânea e sua meia-vida aumentada, o que exige infusões semanais ou mesmo mensais.

Pontos-Chave:

– Emicizumabe é indicado para prevenção de rotina, para prevenir sangramento ou reduzir a frequência de episódios de sangramento em pacientes com hemofilia A (deficiência congênita do fator VIII) com inibidores do fator VIII. Emicizumabe pode ser utilizado por todas as faixas etárias.

– Emicizumabe é uma solução estéril, sem conservadores e pronta para uso em injeção subcutânea.

– Emicizumabe destina-se ao uso sob orientação de um profissional da saúde. Após um treinamento adequado na técnica de injeção subcutânea, o paciente pode autoaplicar Emicizumabe ou seu cuidador pode aplicar Emicizumabe, desde que seu médico considere adequado.

– A dose recomendada é de 3 mg/kg, uma vez por semana, nas primeiras quatro semanas, seguida por 1,5 mg/kg, uma vez por semana, administrada por injeção subcutânea.

 

Emicizumab as first-line therapy in acquired hemophilia A

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Agosto 2024